Медицина
Новости
Рассылка
Библиотека
Новые книги
Энциклопедия
Ссылки
Карта сайта
О проекте





07.12.2017

Достигнут первый успех в генной терапии гемофилии

Исследователи сообщили о первом в истории успешном эксперименте по излечению гемофилии при помощи генной терапии.

Достигнут первый успех в генной терапии гемофилии
Достигнут первый успех в генной терапии гемофилии

В исследовании участвовало десять человек с гемофилией B. Это наследуемая болезнь, вызывается мутацией в гене, который заведует синтезом одного из белков, связанных со свертыванием крови, так называемого «фактора свертывания IX». В зарубежной литературе она иногда называется Christmas disease, так как первого пациента, у которого было описано данное заболевание, звали Стивен Кристмас, а опубликовали описание в рождественском номере «Британского медицинского журнала». Гемофилия B – вторая по распространенность разновидность гемофилии, она встречается у 20% гемофиликов и уступает только гемофилии A. Различие этих двух болезней было обнаружено лишь в 1952 году.

Именно гемофилия B была у потомков королевы Виктории – представителей правящих династий Германии, Испании и России, включая цесаревича Алексея Романова. Замена лишь одного нуклеотида в гене приводила к тому, что молекулы фактора свертывания IX получались неправильной формы и не могли нормально выполнять свои функции.

Участники нынешнего исследования получили однократную инъекцию безвредного вируса, который нес в себе нужный ген. При проверке через 18 месяцев оказалось, что уровень фактора свертывания IX в их печени вырос и составлял в среднем 34% от нормы. Этого оказалось достаточно, чтобы у девяти из десяти пациентов не было кровотечений. Восемь из десяти больше не нуждались в ежедневных инъекциях фактора IX.

Предыдущие попытки применить генную терапию для лечения гемофилии B оказались неудачными, так как модифицированные клетки разрушались клетками иммунной системы организма или же производили слишком мало фактора IX. В этот раз авторы работы использовали версию гена, которая могла производить очень мощную разновидность этого белка, так что они смогли снизить дозу вируса при его занесении в организм, а значит минимизировать иммунную реакцию. Двое пациентов отреагировали на вирус повышением уровня ферментов печени, но этот эффект исчез после того, как они получили стероиды.

Статью с результатами исследования опубликовал New England Journal of Medicine.


Источники:

  1. polit.ru






Пользовательского поиска



Создана искусственная кровь, способная 48 часов заменять настоящую

Позднюю стадию рака груди победили с помощью иммунотерапии

Искусственный интеллект превзошел дерматологов в диагностике меланомы

Ежегодная Историческая клинико-патологическая конференция - обсуждается диагноз какой-либо выдающейся личности прошлого

Искусственная родинка обнаружит рак на ранней стадии

Томские ученые создают приложение для расшифровки медицинских анализов

Российские ученые разработали «живые» бинты

В Японии научились определять болезнь Альцгеймера по крови

Три губительных эпидемии в XVI веке в Мексике сократившие коренное население более чем в десять раз

Топ-10 редчайших заболеваний в мире

Представлен биопринтер, печатающий клетки поджелудочной железы для диабетиков

Разработана методика домашней диагностики туберкулеза

Разработчики портативного детектора меланомы получили премию Дайсона

Создан карманный УЗИ-аппарат, работающий в паре со смартфоном

Смартфоны научили диагностировать сотрясение мозга

Представлена операционная, расположенная на борту самолета, не имеющая аналогов в мире

Индикаторы на повязке покажут стадию заживления раны

Цитомегаловирус разглядели в атомарном масштабе

Как советская женщина-микробиолог поборола холеру и нашла универсальный антибиотик

Новое искусственное сердце не уступает по качеству донорскому

Рассеянный склероз научились выявлять по крови

Разработан 3D-принтер для печати человеческой кожи

Первая двусторонняя пересадка рук ребенку признана успешной

Выяснена причина ревматоидного артрита

Рейтинг@Mail.ru
© Анна Козлова подборка материалов; Алексей Злыгостев оформление, разработка ПО 2001–2018
При копировании материалов проекта обязательно ставить активную ссылку на страницу источник:
http://sohmet.ru/ 'Sohmet.ru: Библиотека по медицине'