Медицина
Новости
Рассылка
Библиотека
Новые книги
Энциклопедия
Ссылки
Карта сайта
О проекте





25.12.2017

Генная терапия избавила мышей от бокового амиотрофического склероза

Боковой амиотрофический склероз (БАС, болезнь Лу Герига) стал широко известен благодаря Стивену Хокингу, который страдает этой медленной, но неизлечимой деградацией нейронов, постепенно все более теряя контроль над собственным телом. Точная этиология заболевания неизвестна, однако в некоторых случаях его удается связать с мутациями в определенных генах.

Генная терапия избавила мышей от бокового амиотрофического склероза
Генная терапия избавила мышей от бокового амиотрофического склероза

Дать новую надежду таким больным может генная терапия с использованием технологии CRISPR/Cas9. О новом подходе Дэвид Шаффер (David Schaffer) и его коллеги из Калифорнийского университета в Беркли рассказывают в статье, опубликованной журналом Science Advances.

Авторы экспериментировали с ГМ-линией мышей, несших мутантный человеческий ген супероксиддисмутазы-1 (SOD1), который у людей ответственен примерно за 20 процентов случаев наследственного БАС (и 2 процента в целом). Именно эти мутации у таких больных приводят к деградации двигательных нейронов ствола и спинного мозга, что продолжается деградацией мышечной ткани, а в финале — и неспособностью управлять диафрагмой и дышать.

В качестве вектора – точечного средства доставки – ученые использовали специальным образом модифицированные аденоассоциированные вирусы, которые и в обычном виде практически безопасны для людей. Векторы доставили белки и «исправленные» гены системы CRISPR-Cas9 точно в двигательные нейроны спинного мозга. Белки внесли разрезы в нужные участки генома, после чего собственные системы репарации клетки сами встроили на освободившееся место новые, уже не несущие мутаций гены.

У мышей, прошедших такую экспериментальную терапию, признаки болезни развивались заметно медленнее, и в среднем они жили на месяц дольше – не так мало для положенного этой ГМ-линии 4-месячного срока. Посмертное исследование тканей показало, что в спинном мозге таких животных выжили лишь те двигательные нейроны, в которых произошла успешная замена гена. Зато, например, поддерживающие нейроны астроциты и олигодендроциты, на которые вектор не был направлен, погибли практически полностью.

Поперечный разрез спинного мозга: двигательные клетки (желтые), в которых система CRISPR/Cas9 сработала, подсвечены зеленым флуоресцентным красителем. Астроциты (красные) не были затронуты генной терапией и погибли
Поперечный разрез спинного мозга: двигательные клетки (желтые), в которых система CRISPR/Cas9 сработала, подсвечены зеленым флуоресцентным красителем. Астроциты (красные) не были затронуты генной терапией и погибли

«Такая процедура еще не сделала БАС-мышей здоровыми, это еще не лечение, – подчеркивает Дэвид Шаффер. – Но, думаю, это сильное "доказательство принципа" того, что CRISPR/Cas9 может стать терапией для БАС. Когда мы проведем дополнительную оптимизацию и сможем доставлять CRISPR/Cas9 в большую часть клеток, мы увидим дальнейшее увеличение продолжительности жизни». В самом деле, теперь Шаффер и его команда работают над усовершенствованием вирусного вектора с тем, чтобы сделать его более универсальным и доставлять генный препарат также в ствол мозга и в другие клетки нервной ткани, подверженной деградации.

Сергей Васильев


Источники:

  1. naked-science.ru






Пользовательского поиска



Создана искусственная кровь, способная 48 часов заменять настоящую

Позднюю стадию рака груди победили с помощью иммунотерапии

Искусственный интеллект превзошел дерматологов в диагностике меланомы

Ежегодная Историческая клинико-патологическая конференция - обсуждается диагноз какой-либо выдающейся личности прошлого

Искусственная родинка обнаружит рак на ранней стадии

Томские ученые создают приложение для расшифровки медицинских анализов

Российские ученые разработали «живые» бинты

В Японии научились определять болезнь Альцгеймера по крови

Три губительных эпидемии в XVI веке в Мексике сократившие коренное население более чем в десять раз

Топ-10 редчайших заболеваний в мире

Представлен биопринтер, печатающий клетки поджелудочной железы для диабетиков

Разработана методика домашней диагностики туберкулеза

Разработчики портативного детектора меланомы получили премию Дайсона

Создан карманный УЗИ-аппарат, работающий в паре со смартфоном

Смартфоны научили диагностировать сотрясение мозга

Представлена операционная, расположенная на борту самолета, не имеющая аналогов в мире

Индикаторы на повязке покажут стадию заживления раны

Цитомегаловирус разглядели в атомарном масштабе

Как советская женщина-микробиолог поборола холеру и нашла универсальный антибиотик

Новое искусственное сердце не уступает по качеству донорскому

Рассеянный склероз научились выявлять по крови

Разработан 3D-принтер для печати человеческой кожи

Первая двусторонняя пересадка рук ребенку признана успешной

Выяснена причина ревматоидного артрита

Рейтинг@Mail.ru
© Анна Козлова подборка материалов; Алексей Злыгостев оформление, разработка ПО 2001–2018
При копировании материалов проекта обязательно ставить активную ссылку на страницу источник:
http://sohmet.ru/ 'Sohmet.ru: Библиотека по медицине'